人體是由200多種細胞構成的，例如神經細胞、皮膚細胞、紅細胞等等。不同的細胞擔負著不同的功能，但是所有這些細胞，都是由一個具有「全能性」的細胞 ——受精卵發育而來的。在受精12個小時之後，受精卵一分為二變成兩個細胞，之後再分裂為四個、八個……每12個小時細胞數目就多一倍。大約3天後，受精卵變成了一團由13到32個細胞組成的細胞團，稱為桑椹胚。在受精4到5天後，胚胎細胞的數目增加到大約500個，組成一個充滿液體的中空的圓球，稱為囊胚。這時候每個胚胎細胞都一樣，還未分化。到受精第14天，細胞開始出現分化，形成三個細胞層，人體所有的器官、組織就都由這三個細胞層分化、發育而來。從那個時候起，胚胎不僅不斷地分裂使細胞的數目擴增，而且還不斷地分化使細胞的種類也增加。到受精8周後，所有主要的器官和四肢都已形成，胚胎變成了胎兒。
所謂「干細胞」，就是指那些未分化、因而有可能分化成不同類型的細胞的細胞，「干」的意思是可以產生分支的「主幹」。細胞還未分化的早期胚胎是干細胞的主要來源。
人類對其他動物的干細胞的研究已有不短的時間，早在1981年小鼠的胚胎干細胞就已被分離出來研究，但遲至1998年，美國威斯康辛大學的生物學家湯姆遜(JamesThomson)及其同事才首次分離、建成了第一個人類胚胎干細胞系，是從一個被從事體外受精(即所謂「試管嬰兒」)的生育診所拋棄的、受精僅五天的囊胚分離出來加以培養的。差不多同時，吉爾哈特(JohnGearhart)領導的一個研究小組也報告說，從一個5到9周大的流產胎兒的組織中分離出了干細胞。這是一個重大的科學突破。由於干細胞能夠分化成其他細胞，因此對它的研究為治療多種慢性疾病帶來了希望，例如帕金森病、老年癡呆症、糖尿病、慢性心臟病，甚至癌症。
初步的研究表明，干細胞的確能分化成幾乎所有組成人體的各種細胞，有望用它來修復那些被疾病和創傷所破壞的各種各樣的細胞和組織。生物學家們已能在體外控制干細胞分化成心肌細胞、神經細胞、胰島細胞、肝細胞等多種細胞，並在動物實驗中獲得了令人興奮的結果。例如，讓干細胞在體外分化成心肌細胞後，它們能聚在一起跳動，將其注射到患有心臟病的小鼠和豬的體內，能夠取代受損的心肌細胞。將胰島素基因轉入小鼠干細胞，讓這些干細胞具有分泌胰島素的能力，再將這些干細胞植入患糖尿病的小鼠的胰腺，發現糖尿病的症狀消失了。把人類胚胎干細胞中的腎臟前體細胞移植入小鼠體內後，能夠形成具有一定功能的微型人類腎臟。把人類神經干細胞注射到小鼠體內，似乎能夠修復受損傷的脊椎，讓癱瘓的小鼠又能行走……
干細胞還可以成為將基因送到特定組織的載體，從而在基因療法中發揮作用。干細胞也會是生物學基礎研究的重要工具，可用於瞭解胚胎發育、細胞分化的許多重大基本問題。此外，干細胞還有多種的可能用途，例如用於新藥的毒理研究。目前的毒理研究是在動物身上做的，但動物的結果並不能完全適用於人體。如果能從干細胞中分化出肝細胞，用於研究肝對新藥的解毒能力，無疑將會是一種研究毒理的有力手段。
對干細胞的研究還處於相當初步的實驗室摸索階段，還有許多問題需要解決才能在臨床得到應用。這些問題包括：如何能準確地指導干細胞分化成我們所需要的細胞類型?這個步驟如果控制不好的話，會使干細胞變成癌細胞或其他我們不想要的細胞。如何使分化出來的細胞有效地結合到體內的器官、組織當中去發揮其功能?還有，在把用干細胞製造的組織、器官植入體內時，如何讓身體接受它們，避免出現排異反應?
成年人身上也有干細胞，分佈於骨髓、血液、大腦、胰腺、骨骼肌、心臟、角膜、視網膜、皮膚、牙髓、小腸等許多地方，其中最豐富的是骨髓和血液中的造血干細胞。此外新生兒的臍帶血也含有干細胞。這些成年干細胞已得到廣泛的研究並在醫療上有所應用。但是，與胚胎干細胞相比，成年干細胞至少有三點不足：一、成年干細胞非常稀少，難以分離和純化。二、成年干細胞的命運基本上是確定的，例如骨髓中造血干細胞在體內環境下的使命就是分化成各種血液細胞，大腦中的神經干細胞的使命是分化成神經元或神經膠質細胞。近來發現，成年干細胞也具有一定的可塑性，可分化成其他類型的細胞，例如，在體外培養時，可通過改變條件讓骨髓細胞分化成神經細胞。但是，成年干細胞是否能像胚胎干細胞那樣具有分化成所有類型的細胞的「多能性」仍然還有待證實。三、成年干細胞在體外難以擴增。大部分的成年干細胞在體外培養時，或者分化，或者失去分化能力，都不再成其為干細胞。而胚胎干細胞可在體外擴增達三、四百代。
在上個世紀70年代，基因工程剛剛開始起步的時候，歐洲各國政府一片恐慌，視之為洪水猛獸，紛紛立法限制基因工程的研究;而美國政府則相當寬容，結果歐洲的許多分子生物學家到美國求發展，使得美國成為生物醫學領域無可爭議的頭號強國，原來與美國平分秋色的歐洲則變成了陪襯。但近年來風水有轉到歐洲之勢。意大利、西班牙等國都允許從多餘的人胚胎開發、使用干細胞，英國更是允許專門為了開發、使用干細胞而製造人胚胎。
一些亞洲國家，特別是新加坡，通過加大資金投入和更為寬鬆的科研政策，正力圖成為干細胞領域的強國，吸引了一批來自美國、澳大利亞甚至英國的研究人員，例如綿羊多莉的創造者之一阿蘭·科爾曼(AlanColman)在2002年前往新加坡領導一家干細胞技術公司，研究用干細胞技術治療糖尿病和心血管疾病。
